Car-T: nuove terapie contro i tumori

CAR-T, la prima terapia cellulare per i tumori al mondo arriva in Europa. Come era atteso, infatti, l’Agenzia europea per i medicinali (Ema), ha dato il via libera ai primi due “farmaci” basati sulla modifica genetica delle cellule T dei pazienti stessi, per trattare la leucemia e il linfoma.

La tecnologia CAR-T

CAR sta per recettore chimerico dell’antigene (in inglese Chimeric Antigen Receptor) ed è una proteina ibrida sintetica (cioè che non esiste in natura), in grado di riconoscere il tumore e di attivare il linfocita T, uno dei componenti fondamentali del nostro sistema immunitario. La tecnica, complessa e avveniristica, consiste nell’isolare i globuli bianchi del paziente, selezionare i linfociti T e inserire al loro interno il frammento di Dna che reca le informazioni per produrre la proteina ibrida CAR, in modo che i linfociti T comincino a esprimerla sulla loro superficie. A quel punto, le cellule T ingegnerizzate, trasformate in un farmaco vivente personalizzato e potenzialmente in grado di riconoscere e attivarsi contro il tumore, vengono moltiplicate e reinfuse nel paziente. La terapia è una tantum.

I prossimi step

Da questo momento, i farmaci sono resi disponibili ai cittadini europei e gli enti regolatori, l’Aifa in Italia, dovranno negoziarne il costo, come avviene per qualunque altro medicinale. Trattandosi di un trattamento innovativo, l’Aifa dovrà fare un percorso per capire quali sono i centri in grado di fare una terapia così complessa e costosa, che ha delle caratteristiche uniche. Bisogna creare un modello nuovo e servono persone molto competenti, che conoscano la materia.

I centri specializzati in Italia

Ci sarà poi da definire un documento tecnico sulle caratteristiche che dovrebbero possedere i centri abilitati e su come questi dovrebbero essere distribuiti sul territorio. Fondamentale saranno la capacità di selezionare i pazienti eleggibili e di gestire le tossicità. Attualmente in Italia sono tre i centri in cui sono attivi studi clinici per la sperimentazione: l’Istituto nazionale dei tumori di Milano con il gruppo di Corradini, la Clinica Pediatrica dell’Università di Milano-Bicocca Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma (Mbbm) dell’Ospedale San Gerardo di Monza con il team di Andrea Biondi, e il centro di Oncoemtologia diretto da Franco Locatelli presso l’Ospedale Bambino Gesù di Roma.

Fonte: repubblica.it

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