• 01 FEB 18
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    Leucemia: bambino salvato dalla terapia genica

    Leucemia: bambino salvato dalla terapia genica

    Due notizie che confermano la validità di un nuovo approccio avveniristico contro alcuni tumori del sangue. L’Ospedale Bambino Gesù di Roma annuncia di aver trattato il suo primo paziente, un bambino di 4 anni malato di leucemia linfoblastica acuta, mentre in contemporanea sul New England Journal of Medicine vengono pubblicati i risultati a più lungo termine della tecnologia su 75 pazienti affetti dalla stessa malattia, fra cui anche un bambino italiano.

    La tecnologia CAR-T

    Sperimentata per la prima volta con successo nel 2012, negli Stati Uniti, questa tecnologia è ora allo studio in diverse sperimentazioni in tutto il mondo, alcune delle quali hanno portato pochi mesi la Food and Drug Administration (FDA), l’agenzia del governo americano che si occupa di regolamentare i prodotti immessi nel mercato, ad approvare il primo farmaco a base di CAR-T sviluppato dall’industria farmaceutica.

    Ma cosa sono le cellule CAR-T?

    cellula-tcarSi tratta dei linfociti T degli stessi pazienti in cura, che una volta prelevati vengono modificati geneticamente in laboratorio utilizzando specifici virus che li forniscono di recettori diretti contro antigeni tumorali, e che di fatto ne potenziano sostanzialmente l’attività anticancro. Così rimaneggiate, le cellule T CAR (CAR sta per Chimeric antigen receptor) vengono re-infuse negli stessi pazienti da cui erano state prelevate.

    Il primo paziente del Bambino Gesù

    Il primo paziente trattato nell’Ospedale romano è un un bambino di 4 anni affetto da leucemia linfoblastica acuta, per il quale le terapie convenzionali non funzionano: aveva già avuto 2 ricadute della malattia, la prima dopo trattamento chemioterapico, la seconda dopo un trapianto di midollo osseo da donatore esterno. È il primo paziente italiano curato con questo approccio rivoluzionario all’interno di uno studio accademico, promosso dal ministero della Salute, Regione Lazio e AIRC, ed eseguito all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. E oggi, a un mese dall’infusione delle cellule riprogrammate nei laboratori dell’ospedale romano, i medici che lo hanno in cura hanno reso noto che il piccolo paziente sta bene ed è stato dimesso: nel midollo non sono più presenti cellule leucemiche. Anche se è ancora troppo presto per avere la certezza della guarigione.

    Le prospettive nella lotta alla leucemia

    Molti sono gli studi che in questi mesi vengono condotti in tutto il mondo su questa tecnologia, e anche in Italia. Alla fine del 2017, oltre allo studio in corso al Bambino Gesù, l’AIFA ha approvato una sperimentazione accademica su bambini e adulti che vede uniti il San Gerardo e l’Ospedale Papa Giovanni XXXIII Bergamo. L’infusione di linfociti geneticamente modificati per essere reindirizzati con precisione verso il bersaglio tumorale rappresenta un approccio innovativo alla cura delle neoplasie e carico di prospettive incoraggianti. Queste terapie potranno mettere a disposizione un’arma in più da adottare a vantaggio di quei pazienti che hanno fallito i trattamenti convenzionali o che per varie ragioni non possono avere accesso a una procedura trapiantologica .

    Fonte: repubblica.it

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