Il farmaco salva-vista di Rita Levi Montalcini

Quando un nuovo farmaco destinato a una malattia rara entra in commercio, si dice spesso che per i pazienti rappresenterà uno spiraglio di luce. Nel caso del collirio cenegermin, però, non si tratta di una metafora, perché permetterà davvero a migliaia di pazienti di non andare incontro alla cecità. Il farmaco cenegermin, messo a punto da Rita Levi Montalcini, è stato approvato dall’AIFA per il trattamento della cheratite neurotrofica, una rara malattia della cornea che può portare alla cecità.

Una rara malattia agli occhi

La cheratite neurotrofica è una malattia oculare rara e debilitante che può portare alla perdita della vista e per cui non esistono, ad oggi, trattamenti soddisfacenti. “L’origine della cheratite neurotrofica è legata a un danno al nervo trigemino – uno dei nervi responsabili dell’integrità anatomica e funzionale dell’occhio – che può condurre alla perdita di sensibilità corneale”, ha spiegato Leonardo Mastropasqua, Direttore del Centro Nazionale di Alta Tecnologia in Oftalmologia, Università degli Studi “G. d’Annunzio” di Chieti-Pescara. “Nelle sue forme più gravi può portare conseguenze negative sulle capacità visive di chi ne soffre. Proprio in virtù della ridotta sensibilità corneale, spesso il paziente non presenta sintomi nelle fasi iniziali della malattia. Considerate la gravità della patologia e la mancanza di valide alternative, poter disporre di un’opzione terapeutica in grado di intervenire sulle lesioni corneali appare di grande importanza per la comunità degli oftalmologi e per i pazienti stessi”.

Decenni di ricerca ‘made in Italy’

Alla base del cenegermin ci sono decenni di ricerca ‘made in Italy’. Il farmaco è infatti la versione ricombinante del fattore di crescita nervoso umano (NGF, nerve growth factor). La proteina, scoperta da Rita Levi Montalcini, Premio Nobel per la Medicina nel 1986, è naturalmente prodotta dal corpo umano ed è responsabile dello sviluppo, del mantenimento e della sopravvivenza delle cellule nervose. Somministrata in gocce oculari nei pazienti con cheratite neurotrofica, prevede di aiutare a ripristinare i normali processi di guarigione dell’occhio e di riparare il danno della cornea. Il farmaco è prodotto grazie alla tecnologia del DNA ricombinante, con l’utilizzo di batteri in cui viene introdotto il gene che consente agli stessi di produrre il fattore di crescita nervoso umano.

Il farmaco salva-vista

L’approvazione del farmaco si basa sui risultati di due studi clinici di fase II che hanno coinvolto 204 pazienti con cheratite neurotrofica moderata o grave. Entrambi gli studi hanno dimostrato che, dopo otto settimane, i pazienti trattati con cenegermin hanno raggiunto una completa guarigione corneale in un numero di casi maggiore rispetto a quelli trattati con placebo. Le reazioni avverse più comuni sono state dolore agli occhi, infiammazione oculare, aumento della lacrimazione, dolore alla palpebra e sensazione di corpo estraneo nell’occhio.

La ricerca continua

Prosegue dunque la ricerca nell’ambito oftalmico, nella prospettiva di individuare un possibile trattamento non solo per la cheratite neurotrofica, ma anche per altre malattie dell’occhio, tra le quali la retinite pigmentosa e la sindrome dell’occhio secco. Per il suo innovativo meccanismo d’azione, infatti, il cenegermin potrà in futuro trovare spazio in patologie oculari anche gravi che possono condurre alla perdita della vista, come ad esempio il glaucoma, e forme di degenerazioni retiniche congenite, come la retinite.

Fonte: osservatoriomalattierare.it

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